Hydroxycarbamid
Hydroxycarbamid, ein Zytostatikum, kann bei Sichelzellpatienten über eine HbF-Synthesesteigerung und eine Veränderung der Oberflächeneigenschaften der Erythrozyten die Häufigkeit und Schwere von Schmerzkrisen und Akuten Thorax-Syndromen reduzieren.
Hydroxycarbamid ist indiziert bei häufigen schweren Schmerzkrisen, einem durchgemachten Akuten Thorax-Syndromen bzw. bei ständiger schwerer Anämie (Hb < 6 g/dl). Es gibt inzwischen Langzeit-Beobachtungen über 17 Jahre. Teratogenität bei therapeutischen Dosen wurde bis jetzt nicht nachgewiesen.
Bis jetzt wurde auch keine erhöhte Malignomrate bei behandelten Patienten beobachtet (Zeitraum 17 Jahre). Die wichtigsten Nebenwirkungen sind: Immunsuppression (opportunistische Infektionen), Azoospermie , Hypomagnesämie, Haut-und Nagel-Hyperpigmentierung, Gewichtszunahme, Myelosuppression, GI-Beschwerden.
Voraussetzung für eine Therapie mit Hydroxycarbamid ist Kontinuität der ärztlichen Betreuung, regelmäßige Laborkontrollen (Blutbild, Elektrolyte) zu erwartende Kompliance des Patienten bezüglich der häufigen Laborkontrollen und Dokumentation von Nebenwirkungen. Wenn eine Schwangerschaft festgestellt wird, sollte das Medikament abgesetzt werden Jungen Männern sollte vor Beginn einer Hydroxycarbamid-Therapie eine Sperma-Kryokonservierung empfohlen werden.