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Sirolimus als Therapieoption für Patienten mit Einschlusskörpermyositis?

Für die Einschlusskörpermyositis (IBM), einer seltenen Muskelerkrankung, existieren bisher keine zugelassenen Therapieoptionen. Insbesondere Therapien, die eine Stabilisierung oder Verbesserung der Motorik bewirken, fehlen. In einer kürzlich veröffentlichten Phase II Studie mit Sirolimus, einem mTOR-Inhibitor, ergaben sich Hinweise für eine Verlangsamung des Krankheitsprogresses über einen Therapiezeitraum von 12 Monaten, auch wenn der primäre Endpunkt verpasst wurde. Forscher der Klinik für Neurologie unternahmen daher einen individuellen Heilversuch bei einer schwer betroffenen IBM Patientin und konnten bereits nach 9 Monaten Therapie eine deutliche Verbesserung der Muskelkraft dokumentieren. Nach einjähriger Therapie konnte die Patientin erstmals wieder ohne Unterstützung gehen. Diese Resultate konnten das Team in einem entsprechenden Fachjournal veröffentlichen:

Marc Pawlitzki, Christopher Nelke, Melanie Korsen, Sven G Meuth, Tobias Ruck.
Sirolimus leads to rapid and sustained clinical improvement of motor deficits in a patient with inclusion body myositis.
Eur J Neurol. 2022 Apr;29(4):1284-1287. doi: 10.1111/ene.15231. Wiley Online

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