Knochenmarktransplantation-Stammzelltransplantation

Die Stammzelltransplantation (SZT) ist die einzige Möglichkeit der Heilung für Sichelzellpatienten. Weltweit sind bis Dez. 2012 ca. 300 Transplantationen bei dieser Patientengruppe durchgeführt worden, fast ausschließlich bei Patienten < 16 Jahren und fast ausnahmslos von HLA-identischen Familienspendern. Die Mortalität war bislang 15%, die Abstoßungsrate 10%.

Die Hauptschwierigkeit bei der Indikationsstellung ergibt sich aus der Tatsache, daß es sich zwar um eine Erkrankung mit möglichen lebensbedrohlichen Komplikationen handelt, daß aber der individuelle Verlauf der Erkrankung nicht vorhersehbar ist.

Eine klare Indikation zur SZT ist: ein durchgemachter ZNS-Infarkt bei einem Patienten < 16 Jahren bzw. auch alle anderen Patienten auf chronischem Transfusionsprogramm (z.B. wegen schwerer Schmerzkrisen, gehäufter ATS bei Patienten, die nicht profitieren von Hydroxycarbamid), wenn ein HLA-identischer Familienspender vorhanden ist. Von einigen Autoren wird empfohlen, alle HbSS bzw. HbSß°Thal-Kinder, die einen HLA-identischen Familienspender haben, zu transplantieren, auch ohne vorherige klinische Probleme.
Inzwischen gibt es eine nonmyeloablative Konditionierung für Erwachsene, die einen HLA-identischen Familienspender haben.
Fremdspender - und haploidentische Transplantationen bei Sichelzellpatienten sind als experimentell einzustufen und sollten nur im Rahmen von Studien durchgeführt werden.

Wenn eine SZT bei einem der Studienpatienten in Betracht gezogen wird, sollte mit der Studienleitung Kontakt aufgenommen werden.  In USA läuft seit 2008 eine NIH-Studie zur Fremdspendertransplantation bei Kindern.