C. elegans-Modelle für humane Mitochondrien-assoziierte Erkrankungen (HMAD)

In diesem Projekt haben wir verschiedene RNA-Silencing-Methoden verwendet, um neue C. elegans-Modelle für verschiedene HMAD oder Mitochondriopathien zu entwickeln, welche ein weites Feld genetisch bedingter neurometabolischer Störungen mit verheerenden Folgen und tödlichem Ausgang darstellen. Mit diesen Modellen charakterisieren wir mitochondriale und neuronale Defizite, durch eine Kombination aus verhaltensbezogenen, genetischen und biochemischen Assays. Das letztendliche Ziel dieses Projekts, ist die pathomechanistischen molekularen Schlüsselfaktoren der Krankheiten als mögliche Angriffsziele für therapeutische oder präventive Interventionen (pharmakologische und auch nutrazeutische) zu bestimmen. Identifizierte Kandidaten werden in enger Zusammenarbeit mit Prof. Felix Distelmeir an der pädiatrischen Klinik des UKD, mit entsprechenden Modellen für Säugetier-Erkrankungen getestet (bereits verfügbare oder solche in der Entwicklung).