Klinische Studien

PD Dr. med. Marc Pawlitzki


Marcia Gasis (Dipl. Biol.)


Das Nervensystem ist sehr komplex. Bei vielen neurologischen Erkrankungen ist die genaue Ursache noch unbekannt. An deren Entstehung sind viele unterschiedliche Faktoren beteiligt (endogene, z.B. das Immunsystem, wie auch exogene, z.B. Virusinfektionen). Dadurch entstehen interessante und dringliche Fragestellungen für uns als Ärzt*innen und Forscher*innen. Einen Überblick über die Forschungsaktivitäten an unserer Klinik erhalten Sie durch die Beschreibungen der jeweiligen Arbeitsgruppen.

Als Erstes steht die Idee/Frage: Was könnte die Ursache einer Erkrankung sein und welches wäre eine Behandlungsmöglichkeit, um diese zu bekämpfen oder zumindest eines der Symptome zu lindern? Nach erfolgreichen Experimenten an Zellkulturen (in vitro) und an Tieren (in vivo), die sehr langwierig sein können, folgt die Erforschung des potenziellen Medikaments am Menschen in klinischen Studien. Dabei geht es in erster Linie um die Sicherheit der Patient*innen und die Wirksamkeit des getesteten Medikaments.

Klinische Studien verlaufen in mehreren Phasen (I bis III), an deren erfolgreichen Ende die Marktzulassung des Medikaments steht: Das Medikament kann nun den Patient*innen weltweit zur Verfügung gestellt werden.
Bei randomisierten und verblindeten Placebo-kontrollierten Studien wird per Zufall über die Gruppenzuweisung der Teilnehmer*innen entschieden (randomisiert - Placebo oder Medikament) und weder der Patient noch das Klinikpersonal kennt die Gruppenzuweisung des Studienteilnehmers/der Teilnehmerin (doppelblind).
In einer weiteren Phase (IV oder so genannte nicht-interventionelle Beobachtungsstudien) kann das zugelassene Medikament weiter untersucht werden, um Langzeiteffekte, Nebeneffekte und Auswirkungen auf die Lebensqualität der Patient*innen zu erforschen und die Einnahme entsprechend anzugleichen.

Durch die Teilnahme unseres Studienzentrums an nationalen Registerstudien und der Klinik-internen Biobank erforschen wir mögliche Zusammenhänge von z.B. Lebensumständen und/oder Blutbestandteilen und der jeweiligen neurologischen Erkrankung, um deren Ursachen auf die Spur zu kommen.

Hierbei ist Ihre Mitwirkung von enormer Wichtigkeit: Werden Sie Studienpatient*in und tragen Sie dazu bei, sich selbst und anderen Patient*innen zu helfen!

Ihre Vorteile als Studienpatient*in:

  • Einnahme neuer Medikamente/Behandlungsmethoden unter den höchsten Sicherheitsstandards. Die Studienprotokolle werden vorab von den Ethikkommissionen und dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) sowie der EMA (europäische Arzneimittelbehörde) geprüft.
  • Engmaschige Betreuung durch unser qualifiziertes Studienteam (im Rahmen des Prüfplans, den wir mit Ihnen besprechen).

Ihre Rechte als Studienpatient*in:

  • Die Entscheidung für die Teilnahme an der klinischen Studie fällen Sie freiwillig. Das Aufklärungsgespräch durch eine*n unserer Ärzte*innen ist von zentraler Bedeutung.
  • Sie haben das Recht, über alle Aspekte und Vorgänge in der Studie informiert zu sein und zu werden.
  • Sie haben das Recht, Fragen zu stellen und Bedenken Ihre Teilnahme an der Studie betreffend zu äußern.
  • Die Datensicherheit und Ihre Privatsphäre werden gewahrt.
  • Sie haben immer das Recht, aus der Studie auszusteigen. Das hat auf keinen Fall negative Auswirkungen für Sie. Bei Bedarf kann eine Fortführung der Therapie mit einem schon zugelassenen Medikament mit einem/einer unserer Ambulanzärzte*innen besprochen werden.

Ihre Pflichten als Studienpatient*in:

  • Einhaltung des Einnahmeplans des Experimentell- oder Kontrollmedikaments (welche Substanz Sie bekommen ist in verblindeten Studien weder Ihnen noch dem Klinikpersonal bekannt).
  • Sie müssen alle beobachteten Nebenwirkungen dem Studienpersonal melden.
  • Sie müssen auf Ihre Gesundheit achten und unnötige Risiken meiden.

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Für folgende Studien suchen wir Patient*innen:

Indikation: Autoimmune Enzephalitis (AE)

Generate Boost

Bortezomib oder Placebo (randomisiert und verblindet) bei schwerer AE
Dauer: 3 Zyklen á 21 Tage
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: Ab 18 Jahren
•    AE-Diagnose (mRS > 3)
•    Vorherige Rituximab-Behandlung

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Weitere Informationen #2

Indikation: Chronisch inflammatorisch demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP)

PDY16744

Experimentelles Medikament bei CIDP
Dauer: 6 Monate, optionale Langzeitverlängerung mit dem Medikament
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: Ab 18 Jahren
•    Diagnose einer CIDP (typische, rein motorische CIDP oder Lewis-Sumner-Syndrom)
•    Bereitschaft sich gegen Meningokokken, Pneumokokken und H. Influenzae impfen zu lassen (wenn nicht schon geschehen)
•    Gruppen:
o    Behandelt: Patient*innen mit stabiler Behandlung und klinischer Verschlechterung bei Unterbrechung der Medikation oder Dosisreduktion
o    Refraktär: Patient*innen, die ihre Medikation absetzen mussten (z.B. wegen aufgetretenen Nebenwirkungen)

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Indikation: Dystonie

Dystract

Deutsches Dystonieregister: Verlauf, Häufigkeiten, Genetik der Dystonie
Dauer: 1 Visite
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: Ab 18 Jahren
•    Klinische und/oder genetische Diagnose einer isolierten oder kombinierten Dystonie


Rely-CD

Retrospektive Beurteilung des langfristigen klinischen Ansprechens auf Botulinum-Neurotoxin (BoNT) bei CD
Dauer: 1 Visite
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: 18 bis 64 Jahre bei der ersten BoNT-Injektion
•    Seit mind. 7 Jahren BoNT-Therapie

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Indikation: Einschlusskörpermyositis (IBM)

ABC008-IBM-201

Experimentelles Medikament oder Placebo (randomisiert und verblindet) bei IBM
Dauer: 80 Wochen, optionale Langzeitverlängerung mit dem Medikament
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: Ab 40 Jahren
•    IBM-Diagnose (histopathologische Befunde müssen vorliegen)
•    In der Lage, sich von einem Stuhl mit Armlehnen zu erheben ohne Hilfsmittel und 6 m zu gehen (mit oder ohne Hilfsmittel, aber ohne fremde Hilfe)

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Indikation: Idiopathische entzündliche Myopathie (IIM)

Alkivia

Efgartigimod PH20 oder Placebo (randomisiert und verblindet) bei IIM
Dauer: 52 Wochen
Wichtigste Einschlusskriterien:
•   Alter: Ab 18 Jahren
•   IIM-, DM-, PM-, oder IMNM-Diagnose
•   Gleichzeitige Einnahme von bestimmten Medikamenten bei vorheriger Einstellung und stabiler Dosierung möglich

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Indikation: MOG-assoziierte Erkrankung (MOGAD)

Meteoroid

Satralizumab oder Placebo (randomisiert und verblindet) bei MOGAD
Dauer: mind. 24 Wochen, optionale Langzeitverlängerung mit Satralizumab
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: Ab 12 Jahren
•    MOGAD-Diagnose mit mind. einem Schub innerhalb der letzten 12 Monaten
•    EDSS von 0 bis 6,5

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Indikation: Multiple Sklerose (MS)

Fusion

Orales, experimentelles Medikament als Monotherapie oder in Kombination mit Diroximel Fumarate oder Diroximel Fumarate als Monotherapie (randomisiert und verblindet) bei RMS
Dauer: mind. 12 Monate
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: 18 bis 55 Jahre
•    RRMS- oder aktive SPMS-Diagnose
•    EDSS von 0,0 bis 5,0

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Perseus

Orales, experimentelles Medikament oder Placebo (randomisiert und verblindet) bei PPMS
Dauer: mind. 24 Monate, optionale Langzeitverlängerung mit dem experimentellen Medikament
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: 18 bis 55 Jahre
•    PPMS-Diagnose
•    EDSS von 2,0 bis 6,5

Weitere Informationen


AIOLOS

Beobachtungsstudie zur Sicherheit und Effektivität von Ofatumumab, Glatiramer Acetat und Interferon ß1 bei RMS
Dauer: 2 Jahre
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: Ab 18 Jahre
•    RMS-Diagnose
•    EDSS 0 bis 2,5

Weitere Informationen


CLIP-5

Beobachtungsstudie zur Sicherheit und Effektivität von Cladribin-Tabletten (Mavenclad) in Jahr 5
Dauer: 2 Jahre, 5 Visiten
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    RMS-Diagnose
•    2 Zyklen Mavenclad-Einnahme komplettiert
•    Zwischen 48 und 60 Monate nach der ersten Mavenclad-Einnahme vergangen

Indikation: Myasthenia Gravis (MG)

Prevail - Alxn1720

Orales, experimentelles Medikament oder Placebo (randomisiert und verblindet) bei MG
Dauer: 26 Wochen, optionale Langzeitverlängerung mit dem Medikament
Wichtigste Einschlusskriterien:
•   Alter: Ab 18 Jahren
•   MG-Diagnose seit mind. 90 Tagen
•   Bereitschaft sich gegen Meningokokken impfen zu lassen (wenn nicht schon geschehen)

Weitere Informationen
Weitere Informationen 2

Indikation: Schlaganfall

Oceanic-Stroke

Asundexian oder Placebo bei akutem, nicht-kardioembolischem Schlaganfall
Dauer:
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: Ab 18 Jahren
•    Akuter, nicht-kardioembolischer Schlaganfall oder transitorische ischämische Attacke (TIA)
•    Systemische oder zerebrovaskuläre Arterioskelose oder akuter nichtlakunarer Hirnifarkt

Weitere Informationen


Revision

Reperfusionstherapie mit intravenöser Alteplase zur Wiederherstellung der Sehleistung bei akutem Zentralarterienverschluss der Netzhaut
Dauer:
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: Ab 18 Jahren
•    Akuter Zentralarterienverschluss der Netzhaut (CRAO) max. 12 Stunden nach Symptombeginn
•    BCVA LogMAR ≥ 1.3

Weitere Informationen #1
Weitere Informationen #2

Indikation: Spastik

Pattern

NT 201 bei Spastik der unteren Extremität nach Schlaganfall oder Verletzung des Gehirns
Dauer: 6 Zyklen á 3,5 Monate
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: 18 bis 85 Jahre
•    Abstand zur letzten BoNT-Behandlung: mind. 4 Monate
•    Patient*in ist stehfähig und kann in Rückenlage, Knie gestreckt, liegen

Weitere Informationen
Weitere Informationen #2


Lantima

Experimentelles Medikament oder Placebo (randomisiert und verblindet) bei Spastik der oberen Extremität (Adducted/Rotated shoulder with flexed elbow and flexed wrist or clenched fist)
Dauer: 9 Monate
Wichtigste Einschlusskriterien:
•    Alter: 18 bis 70 Jahre
•    Abstand zur letzten BoNT-Behandlung: mind. 4 Monate
•    Diagnose einer spastischen Hemiparese nach Schlaganfall oder Verletzung des Gehirns (> 6 Monate vor Einschluss)

Weitere Informationen

Bei Interesse kontaktieren Sie uns unter Neuro-Studien@med.uni-duesseldorf.de.

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